南加州大学的研究人员确定了开发新的ALS治疗方法的两种有前途的途径

在美国，每年有5，000名患者被诊断为ALS，这是一种无法治愈的神经退行性疾病，可能会在两到五年内杀死他们。为了寻找治愈这些患者的方法，由南加州大学干细胞科学家Justin Ichida领导的一组研究人员确定了两种有希望的途径，为这种破坏性疾病的不同形式开发新的治疗方法，这种疾病也被称为肌萎缩侧索硬化症或Lou Gehrig病。他们的研究结果发表在两项研究中：第一项发表在2月7日的《细胞干细胞》杂志上，第二项发表在<>月<>日的《细胞》杂志上。

少数患者有ALS的各种遗传原因，可以在家族内遗传，大多数人患有所谓的“散发”疾病，因为它的病因尚不清楚。这使得找到一种适用于所有ALS患者的治疗方法成为一个艰巨的挑战。

Gabriel Linares，Ichida实验室的博士后，两项研究的共同第一作者

为了应对这一挑战，研究人员收集了家族性和散发性ALS患者的皮肤或血液样本。科学家们将皮肤和血细胞重新编程为运动神经元，运动神经元是负责在疾病中退化的运动的神经细胞。这些患者来源的运动神经元提供了一个机会来筛选数千种FDA批准的药物和类药物分子，以找到可能对多种形式的ALS有效的药物和类似药物的分子。

在细胞干细胞研究中，共同第一作者Linares和Yichen Li发现，几种最有效的药物和药物样分子增加了雄激素的活性，雄激素是包括睾酮在内的众所周知的性激素组。然而，由于雄激素增强药物可能对ALS患者产生不良或不安全的副作用，科学家们旨在确定可能产生类似结果的遗传变化。