新传媒网科学家发现，将基因治疗载体注射到 LHON(线粒体失明的最常见原因)患者的一只眼睛中，可以显着改善双眼的视力。
在一项具有里程碑意义的 3 期临床试验中，由剑桥大学 Patrick Yu-Wai-Man 博士和匹兹堡大学和巴黎 Institut de la Vision 的 José-Alain Sahel 博士协调的国际团队成功治疗了 37 名患者患有莱伯遗传性视神经病变(LHON)的患者。经过进一步的试验，这种治疗方法可以帮助世界各地成千上万的人恢复并保留部分视力。
今天发表在《科学转化医学》杂志上的这项研究表明，78% 的接受治疗的患者双眼视力得到显着改善。这表明未经治疗的眼睛视力的改善可能是由于注射眼睛的病毒载体 DNA 转移所致。
LHON 影响一种特定类型的视网膜细胞，称为视网膜神经节细胞，导致视神经变性和双眼视力迅速恶化。在疾病发作的几周内，大多数受影响的人的视力都会恶化到法定失明的水平。不到 20% 的病例出现视力恢复，很少有人能达到超过 20/200(标准视力表上最大的字母)的视力。LHON 影响大约三万分之一的人，其中大多数是男性，症状通常在 20 多岁和 30 多岁的时候出现。大多数患者的 MT-ND4 基因携带 m.11778G>A 突变。这种致盲性视神经病变的现有治疗方法仍然有限。
“作为治疗这些年轻患者的人，我对缺乏有效疗法感到非常沮丧，”高级研究员、匹兹堡大学眼科教授萨赫尔博士说。“这些患者在几周到几个月内迅速丧失视力。我们的研究为治疗年轻人这种致盲疾病带来了很大的希望。”
