钙化性主动脉瓣疾病不仅是老年人最常见的瓣膜疾病,也是导致心脏病的第三大原因。对于受影响的人来说,随着时间的推移,钙开始在心脏瓣膜和血管中积聚,直到它们像骨头一样变硬。结果,从心脏泵室流向身体的血液受到阻碍,导致心力衰竭。然而目前尚无药物治疗方法。患者所能做的就是等待钙化(或硬化)严重到需要手术更换瓣膜的程度。
经过 15 年的不懈努力,格拉德斯通研究所的一组科学家现已发现一种治疗心脏瓣膜疾病的潜在候选药物,该药物对人类细胞和动物都有效,并准备进行临床试验。他们的研究结果刚刚发表在《科学》杂志上。
“这种疾病通常在早期就被诊断出来,随着患者年龄的增长,心脏瓣膜的钙化会在患者的一生中恶化,”格莱斯顿主席兼罗登伯里干细胞中心主任迪帕克·斯里瓦斯塔瓦(Deepak Srivastava)医学博士说,他是这项研究的领导者。“如果我们能够在生命早期使用有效的药物进行干预,我们就有可能预防这种疾病的发生。通过简单地减缓病情进展并将需要干预的人的年龄推迟 5 到 10 年,我们就可以避免数以万计的手术每年都要更换阀门。”
这也适用于数以百万计的美国人(约占总人口的百分之一到百分之二)患有称为二叶式主动脉瓣的先天性异常,其中主动脉瓣只有两个小叶,而不是正常的三个。虽然有些人可能甚至不知道自己患有这种常见的心脏异常,但许多人早在四十多岁就被诊断出来。
“我们可以通过超声波检测这种瓣膜异常,”Srivastava 解释道,他也是一名儿科心脏病专家,也是加州大学旧金山分校 (UCSF) 儿科系的教授。“大约三分之一的二叶式主动脉瓣患者(数量非常多)会出现足够的钙化,需要进行干预。”
Srivastava 对心脏瓣膜疾病的研究始于 2005 年,当时他治疗了德克萨斯州一个患有这种早发性钙化的家庭。这么多年过去了,多亏了这家人捐赠的细胞,他的团队终于找到了一个解决方案来帮助他们和许多其他人。