FDA 顾问表示镰状细胞病的新基因疗法是安全的

美国食品和药物管理局顾问小组认为一种治疗镰状细胞病的新基因疗法是安全的，为 2023 年 12 月初获得全面批准铺平了道路。

FDA 已经认定这种名为 exagamglogene autotemcel (exa-cel) 的疗法是有效的。exa-cel 由波士顿 Vertex Pharmaceuticals 和瑞士 CRISPR Therapeutics 开发，可帮助患者摆脱镰状细胞病的痛苦症状。CRISPR Therapeutics 在新闻稿中表示，如果如预期在 12 月 8 日获得批准，它将成为第一个利用 CRISPR 基因编辑技术治疗遗传性疾病的药物。

但这并不是针对遗传性疾病的唯一新疗法。到 12 月 20 日，FDA 还将决定针对这种常见于黑人的疾病的第二种潜在疗法，即由马萨诸塞州萨默维尔的 Bluebird Bio 开发的基因疗法。

美国国家心肺血液研究所细胞和分子治疗分部主任兼咨询委员会成员约翰·蒂斯代尔医学博士说：“我们终于可以设想广泛使用的镰状细胞病治疗方法。”，《纽约时报》报道。

Vertex 在会前向咨询委员会提交的简报文件中表示，有 46 人在其研究中接受了治疗。在进行了 18 个月随访的 30 人中，29 人至少一年没有出现疼痛危机，并且所有 30 人都避免了因疼痛危机住院。