用治疗性 RNA 对抗白血病

德国每年约有 13,000 人被诊断患有白血病，这是一个涵盖各种形式血癌的总称。受影响者中还有许多 15 岁以下的儿童和青少年。成人中一种常见且极具侵袭性的白血病是急性髓系白血病 (AML)。

在 AML 中，早期的血细胞(干细胞和由它们发育而来的前体细胞)会发生转化。AML 是儿童中第二常见的白血病，约占儿童和青少年时期所有恶性疾病的 4%。

尽管接受强化化疗治疗，诊断和治疗后的前五年内只有 20% 至 50% 的患者存活;一半或更多的人复发并死亡。此外，这些强化疗法具有严重的副作用：特别是它们会损害形成新血液的干细胞。因此，迫切需要开发专门针对 AML 的新疗法。

由法兰克福歌德大学儿科Jan-Henning Klusmann教授和实验儿科血液学和肿瘤学研究所Dirk Heckl教授领导的研究人员现已在动物实验中测试了这种白血病特异性疗法。他们使用封装在脂质纳米颗粒中的治疗性 RNA 分子来治疗患有白血病的动物。

该团队的工作发表在《白血病》杂志上。

“通过将其包装在脂质纳米颗粒中，我们原则上应用了与 COVID-19 免疫相同的技术，”Klusmann 解释道。“脂质纳米颗粒将治疗性 RNA 转运到血细胞中。”

治疗性 RNA miR-193b 已于 2018 年被描述为具有抗癌保护作用。在健康细胞中，miR-193b 会减慢仅在细胞增殖时激活的信号通路，否则干细胞几乎不会使用这些信号通路。这就是 miR-193b 被称为肿瘤抑制因子的原因。然而，在 AML 细胞中，miR-193b 的含量不足，因此无法履行其作为肿瘤抑制因子的任务。